Die weltweit teuersten Behandlungen 2.125.000 Dollar kosten. Was ist das?

Ein Kind wird geboren. Mit einer tödlichen Diagnose. Und bald eine einmalige Genersetzung behandelt sie in den ersten Wochen des Lebens. Die Kosten? Es ist besser, Sie wissen es nicht. Die Gentherapie wird in Kürze einen Meilenstein erreichen. Morgen Pharmariese Novartis erwartet Genehmigung für den Start der Tatsache zu erhalten, dass nach ihm, wird der erste „Blockbuster“ Ersatz Gentherapie sein. Blockbuster - ist jedes Medikament, das mehr als 1 Milliarde Dollar Umsatz jährlich bringt.

Die teuerste Behandlung in der Welt

Die Behandlung genannt Zolgensma können Kinder geboren mit Spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1, eine degenerative Erkrankung, die in der Regel tötet innerhalb von zwei Jahren speichern. Aber lohnt es erschreckend teuer: 1, 5 und $ 2 Millionen. Dies wird die teuerste Einmal Droge je vermarktet werden. Am Freitag erhielt Novartis Zulassung des Arzneimittels und stellen Sie den Preis von 2, 125 Millionen zu verwenden.

Die Gentherapie verwendet Viren Gene in Patienten gesunde Zellen einzuführen, aber der wachsende Erfolg des Konzeptes können den Bereich Gesundheit in den Vereinigten Staaten schütteln. FDA sagt voraus, dass bis zum Jahr 2025 zwischen 10 und 20 Gen- oder Zelltherapien auf den Markt jedes Jahr kommen, die den US-Versicherungsmarkt erschüttern kann, wenn die teure Behandlung von Hämophilie und Muskeldystrophie zugelassen ist.

„Das Problem mit vielen dieser Medikamente ist, dass sie teuer sind, aber das Leben der Menschen zu ändern, die sie brauchen“, sagt Michael Sherman, Leitender Ärztlicher Direktor der Versicherungsgesellschaft Harvard Pilgrim Health Care, die in Gesprächen mit Novartis ist. „Im Fall von diesem und anderen Gentherapien, die kommen werden, ist es nicht das, was Sie sagen müssen“ nein „und wie zu sagen:“ Ja, nicht das System bankrott. " Novartis Führungskräfte sagen, dass die Markteinführung des Medikaments von der CMA wird ein Programm zur Unterstützung der Versicherer in Zahlung enthält, darunter ein Plan, den Anteil an den Kosten des Arzneimittels zu erholen, wenn Patienten sterben oder sind auf dem Beatmungsgerät.

„Wir möchten, dass nach und nach bezahlen“, sagte Sherman „, und die Zahlung stoppen, wenn Sie aufhören zu arbeiten. In diesen ständig steigenden Preisen, denke ich, es zu fragen, ist fair. "

Sherman sagt, dass dieses neue Zahlungs Konzept nicht vollständig, bis Unternehmen der Versicherung realisiert wird nicht unbezahlte Rechnungen Patienten zu verlegen, wenn Pläne zu ändern. Darüber hinaus bedeutet das Gesetz der öffentlichen Gesundheit Agenturen „bester Preis“ für alle Medikamente zu gewährleisten, dass Novartis nicht ein volles Geld-zurück-Garantie anbieten.

Die Behandlung wurde von einem Team aus dem Bundesstaat Ohio entwickelt, in dem Wissenschaftler und Ärzte aus dem Nationalen Kinderkrankenhaus auf Kinder mit einem beeindruckenden Ergebnis getestet. Kinder injiziert Billionen von Viren die richtige Kopie des SMN1 genannt Gen trägt. Eine mutierte Form dieses Gens führt zu einem Verlust der motorischen Neuronen im Rückenmark.

Der Wissenschaftler, der die Idee perfektioniert, Brian Kaspar, ein Start-up AVEXIS. Im vergangenen Jahr kaufte Novartis es für 8, 7 Milliarden Dollar. Ein anderer Wissenschaftler, Arthur Burgess von der Ohio State University, spielte auch eine wichtige Rolle, die eine Maus mit AGR zu schaffen. Doktor Jerry Mendell geführt, um die ersten Studien beim Menschen.

Da nur 400 Kinder in den Vereinigten Staaten pro Jahr mit SMA geboren worden sind, wird der Kaufpreis einen unglaublich hohen Preis des Arzneimittels garantiert. Niemand wird kostenlos arbeiten. Wenn Zolgensma das erwartete grüne Licht erhält, wird die Behandlung der sechste Gentherapie in den USA oder in Europa zugelassen sein. Aber einige von ihnen können die Patienten nicht finden. Eine der Therapien - Glybera - wird vom Markt genommen werden, weil es nur einmal gekauft. Andere - Strimvelis - die Immunschwäche behandelt, verwendet weniger als ein Dutzend zahlende Kunden, zum Teil, weil es eine Knochenmarktransplantation beinhaltet. Drittens - Luxturna - Wie für die Augenkrankheit, die nur sehr wenige Menschen betroffen sind.

Aber die Behandlung von SMA, im Gegensatz zu den Geschichten bereits sehr gefragt. Bis heute wurden 150 Patienten Gentherapie in klinischen Studien oder durch spezielle Programme für den Zugang unterzog, sagte David Lennon, Präsident AVEXIS. In einigen Fällen wird die Behandlung von Kindern im Alter von sechs Wochen zur Verfügung gestellt, unterstreicht, wie schnell nach der Geburt eines Kindes Gene korrigiert werden kann.

Einige Staaten haben vor kurzem an der CMA Liste der Krankheiten aufgenommen, die Kinder in Entbindungskliniken überprüfen. Wie andere Staaten dem Beispiel von Minnesota und Pennsylvania folgen, ist es wahrscheinlich eine feste Anzahl von neuen Kandidaten für das Medikament hinzuzufügen.

Genehmigung des Genaustausches kam erst drei Jahre nach einer weiteren Pause, die eine Art von genetischem Medikamente namens Antisense verwendet. Es führte zu der ersten Hoch SMA Behandlung. Dieses Medikament wird von Biogen Spinraza vertrieben und kostet 375.000 Dollar pro Jahr, aber es muss kontinuierlich, Jahr für Jahr eingenommen werden. Dass zwei konkurrierende Behandlungen treffen auf den Markt zu erwarten. Aber die Versicherer erwarten, dass die einzelnen Gen-Korrektur auf lange Sicht billiger sein kann, trotz der anfänglichen Preisschild. Alle Hoffnungen und Berechnungen der Eltern basiert auf der Annahme, dass die genetische Korrektur lange dauern wird. Während, dass dies: einige der Kinder, die behandelt wurden, ist es nun fünf Jahre alt, und sie fühlen sich gut. Aber es gibt keine Garantie, dass die Behandlung nicht „fliegen“, oder dass nicht brauchen, später das Medikament geben.

Es ist auch nicht bekannt, kommt immer Gentherapie zu armen Ländern, in denen die Gesundheitssysteme nicht in der Lage sind zu kümmern Kinder mit CMA, die Behandlung nicht leisten kann. Aber Novartis keine konkreten Pläne, die Behandlung in den ärmsten Teilen der Welt zu verkaufen.

So viel für die Fragmentierung der modernen Welt. Was denken Sie, ob diese teure Behandlung gerechtfertigt ist? Bitte geben Sie uns in unserem Chat im Telegramm.